Luxturna 성공요인 분석보고서_CoGIB_2018.11 > CoGIB 자료실

본문 바로가기

Luxturna 성공요인 분석보고서_CoGIB_2018.11

페이지 정보

작성자 CoGIB 작성일18-11-22 10:38 조회151회 댓글0건

첨부파일

본문

1. 이 보고서는 과학기술정보통신부/보건복지부에서 시행한 글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업의 연구보고서입니다.

2. 이 보고서 내용을 발표하는 때에는 반드시 과학기술정보통신부/보건복지부에서 시행한 사업의 연구개발성과임을 밝혀야 합니다.

3. 국가과학기술 기밀 유지에 필요한 내용은 대외적으로 발표 또는 공개하여서는 안 됩니다.

 

 

 

 

 

보고서에서는 201712월 미국 FDA로부터 첫 번째로 허가를 받은 유전자치료제인 럭스터나’(성분명 악보레티진 네파보벡, Voretigene nepavovec-rzyl)의 성공요인을 분석하였다.

Spark Therapeutics 가 개발한 럭스터나RPE65(Retinal Pigment Epithelium 65kDa) 유전자 변이로 인한 희귀성 유전성 망막질환을 치료하기 위해 돌연변이 유전자를 대신할 정상 유전자를 도입하여 치료하는 in vivo의 유전자치료제이다.

 

럭스터나의 성공요인은 망막의 접근성, 면역특권(Immune Privilege) 및 구획화 때문에 면역반응을 감소시킬 수 있고, 전신의 부작용을 억제할 수 있으며, 약물시험 시 처치된 눈의 반대쪽 눈을 내부통제군으로 사용가능한 망막을 표적 위치(조직)로 선정한 점, RPE65 돌연변이 연관 망막질환이 상염색체 열성(Autosomal Recessive) 유전성 질환으로 정상 유전자의 대체를 통해 치료 효과를 확인할 수 있었던 점, 치료법이 없는 희귀 및 유전질환의 미충족 의료수요가 높은 점, 유전자치료제에 대한 미국 FDA의 신약 허가 심사의 제도적 편의 즉, 우선심사(Priority Review), 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 및 희귀 의약품(Orphan Drug)로 지정 등을 들 수 있다.

 

유전자치료제 개발의 성공은 허가까지 이르는 속도가 관건으로써 임상시험 초기 단계에서부터 시판 허가를 고려하여 설계해야 하며, 치료제의 유효성 및 안전성과 관련된 증거를 충분히 수집해두는 것이 필요하다.

 

 

댓글목록

등록된 댓글이 없습니다.