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성공 첨단바이오의약품 핵심 전략과 노하우는?

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작성자 CoGIB 작성일17-12-01 09:27 조회135회 댓글0건

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CoGIB, 21일 '첨단바이오의약품 포캐스트 포럼' 개최

사례분석·임상전략·정책지원 등 다양한 정보 공유

 

첨단바이오의약품이 임상 단계에서 희비가 엇갈린다. 환자의 고통을 줄여주고, 막대한 부가가치를 가져다주거나, 반대로 예상치 못 한 아주 작은 오차 하나에 프로젝트가 취소되기도 한다. 신약이 세상에 나오는 가장 중요한 길목인 임상의 동향과 전략을 파악할 수 있는 자리가 마련됐다.

 

글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(센터장 대행 차기원, 이하 CoGIB)는 지난 21일 서울대학교병원 의생명연구동에서 '임상전략 및 최신동향 분석'이라는 주제로 첨단바이오의약품 포캐스트 포럼을 개최했다.  CoGIB은 과학기술정보통신부와 보건복지부가 주관하는 ‘글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업’으로 선정된 메디포스트, 신라젠, 제넥신, 코오롱생명과학 등 4개 기업의 행정지원, 연구과제지원, 관련기업 육성 등을 업무를 담당하고 있다. 과기부와 복지부는 이들 기업에 내년 7월까지 3년간 총 약 400억원의 글로벌 임상 및 후속 파이프라인 개발을 위한 연구비를 지원한다. 

 

 

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글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터 염선분 사무국장은 3단계 사업 중에 2단계 사업의 성과인 ▲ 줄기세포치료제 '홀로클라(Holoclar)'와 유전자치료제 '스트림벨리스(Strimvelis)'의 성공요인 분석 보고서 ▲줄기세포치료제/유전자치료제 글로벌 동향 및 전망 보고서 ▲글로벌 첨단바이오의약품 임상 및 인허가 전략 보고서 ▲첨단바이오의약품 산업 백서 ▲바이오의약품 GMP 생산인프라 보고서를 CoGIB Newsletter(e-News & Trends 및 CoGIB report) 등 다양한 온라인 매체를 통하여 배포한 바 있으며 또한, 당일 행사에서도 USB에 담겨져 참석자들에게 배포되었으며, 이들 보고서는 CoGIB 홈페이지(www.cogib.kr)에서도 다운로드가 가능하다고 했다.

 

 

계획수립부터 시장진입까지···종합적 개발 전략 必


 

9998BE335A1F8F5C170712한백수 한국생명공학연구원 박사

'첨단바이오의약품 성공요인 분석' 발표자로 나선 한백수 한국생명공학연구원 박사는 '홀로클라(Holoclar)'와 '스트림벨리스(Strimvelis)'의 사례를 소개하고 성공요인을 분석했다.

 

홀로클라는 이탈리아 키에시(Chiesi)사가 개발한 안과용 의약품으로 각막 윤부 줄기세포 손상(Limbal Stem Cell Deficiency, LSCD), 물리적·화학적 손상 등으로 발생하는 각막신생혈관증과 같은 질환 치료에 사용된다.

 

2008년 이탈리아 21개 임상 센터는 1998년~2007년 사이 진행된 219명의 환자를 치료한 데이터를 바탕으로 GxP(Good X Practice)데이터로 재조정되었으나, 이후 데이터 선별 과정에서 최종 25명의 데이터로 추려지며 임상을 뒷받침하기엔 부족한 상황이 됐다.

 

한 박사는 "이는 'No dose-finding study'와 'No control groups'에 해당이 되나, 의학적 미충족 수요에 대한 필요성을 지닌 희귀 의약품이므로 조건부 승인을 신청했다"며 "그 결과 연구결과 제출기한, 장기간 안전 및 효능 추적 등 특정 조건을 조치·이행하는 방식으로 조건부 승인이 이루어졌다"고 말했다.

 

스트림벨리스는 영국 글락소스미스클라인(GSK)가 개발한 세계 첫 줄기세포·유전자치료제로써 아데노신탈아미노효소(ADA) 결핍으로 발생하는 중증·복합면역결핍증(ADA-SCID)를 적응증으로 한다.

 

스트림벨리스 치료 비용은 59만4000유로(약 7억6700만원)로 환자 입장에선 부담이 될 수 있지만, 평생 소요되는 일반 치료비에 비하면 상대적으로 저렴할 수 있다는 평이다. 즉, 스트림벨리스는 연구개발에 투자된 비용에 비해 수익성은 크지 않은 편이지만, 희귀병 치료제를 개발함으로써 환자에게 희망을 주고, GSK의 평판을 높일 수 있었다는 것이 한 박사의 분석이다.

 

한 박사는 "홀로클라와 스트림벨리스는 키에시와 GSK의 적극적인 자세가 돋보인 결과다"라며 "단순히 기술만 개발하는 것이 아니라, 임상전략과 시장분석 등 신약과 연관되어 있는 모든 절차를 꼼꼼히 체크하고 신경 쓸 필요가 있다"고 강조했다.

 

 

우선은 미국? 임상 트렌드를 읽어라

 

 

99650B335A1F90912B68D5김무웅 생명공학정책연구센터 박사

'줄기세포치료제/유전자치료제 글로벌 동향 및 전망' 주제 발표를 맡은 김무웅 생명공학정책연구센터 박사는 첨단바이오의약품 개발 전망을 네트워크맵으로 시각화해 참가자들의 이목을 집중시켰다.

김 박사는 KISTI에서 개발한 그리다메드를 이용해 최근 3년간 관련 논문들을 대상으로 타이틀 내 키워드 유사성을 분석해 네트워크맵으로 표현했다. 점과 선으로 연결된 네트워크맵은 특정 질환이 어떤 치료제와 많이 언급되었고, 해당 치료제는 어떤 기술을 기반으로 하는지 등을 확인할 수 있다.

 

이어 김 박사는 줄기세포치료제와 바이오벤처기업의 성장을 조명했다. 그는 "줄기세포는 치료제 형태가 아니더라도 유전자치료제와 병용하거나, 오가노이드를 개발하는 등 다양한 활용이 가능하다"며 "바이오 3D 장기와 같은 융합산업 분야와 배양액 분석시약, 생산제조장비 등과 같은 플랫폼산업 분야에 어떻게 접목시키느냐가 포인트"라고 설명했다.

 

그는 이어 "2016년 제2의 바이오벤처 붐이 생겨날 조짐을 보였다"며 "글로벌 대형 제약회사의 적극적인 투자와 의약품 관련업체들의 신규창업이 활발해지며 2000년에 이어 다시 한 번 폭발적으로 성장할 것으로 예상된다"고 분석했다.

 

 

첨단바이오의약품 산업백서에서 정부지원 필요 피력

 

 

99738C335A1F8FE32801E4조헌제 한국신약개발연구조합 상무

 

 

 

조헌제 한국신약개발연구조합 상무는 첨단바이오의약품 산업백서를 통해 정부지원이 중점적으로 필요한 기술분야로써 줄기세포치료제는 '기능 조절 물질 발굴 및 최적화 기술'이, 유전자치료제는 '전달물질/벡터 제작기술'이 1순위로 조사되었다고 강조했다.

 

줄기세포치료제에 대한 정부 지원이 필요한 기술분야는 기능 조절 물질 발굴 및 최적화 기술, 효능 및 안전성 평가, 타깃발굴, 제조기술, 이식기술, 분리기술, 모니터링기술 등이었으며 유전자치료제는 전달물질/벡터 제작기술, 치료유전자 발굴 및 최적화기술, 타깃발굴, 제조기술, 효능 및 안전성 평가, 생체전달 모니터링 등이 제안되었다.

 

또한 관련 제도개선과 관련하여 '건강보험 급여 적용'이 가장 시급하게 요구된다고 밝혔으며 이 외에도 기존 연구성과 활용 및 전략적 R&D지원, 인허가 제도 개선, 생명윤리 및 임상 관련 규제 개선, 세제 및 자본시장 제도 개선, 인프라 및 전문가 활용 등에 대한 이슈가 제기되었다.

 

조 상무는 "첨단바이오의약품 분야는 한국뿐만 아니라 전세계적으로 산업을 시작하는 단계에 있으며 막대한 가치가 기대되고 수많은 환자들의 혜택을 받을 수 있을 것으로 예상되는 만큼 적극적으로 육성해야 한다"고 강조했다.

 

 

임상에도 전략이 있다


 

세포치료제 및 유전자치료제를 개발하는 단계에서 적응증 결정 시점에서 어떤 점들을 고려해야 하는지, 희귀의약품으로 지정받아 임상시험은 어떻게 진행해야 하는지 등에 대한 전략이 있다고 한다.

 

‘글로벌 첨단바이오의약품 임산전략’의 주제에는 세명의 전문가 주제별로 발표를 했으며 약물개발 및 프로토콜 개발 전략과 글로벌 파트너링 및 라이선스 전략은 서울대학교병원 장인진 교수를 대신하여 최예원 연구원, 국가별 인허가 및 임상시험에 관한 규정 절차 및 특성은 임화경 메디팁 상무, 임상시험 게획 및 운영에 대해서는 임현진 씨앤알 리서치 이사가 진행했다.

 

993786335A1F904304A44B임화경 메디팁 상무

최예원 서울대학교병원 연구원은 세포유전자치료제 약물 및 임상시험계획서 개발을 위하여 적응증 및 목표 환자 집단 설정이 중요하고, 그에 따른 적합한 임상시험 디자인이 설계되어야 한다고 했다. 또한, 글로벌 파트너링 및 라이선스는 제약 산업에서의 라이선스 및 기술이전에 대한 전반적인 소개, 진행 과정, 고려 사항 등을 중요하며, 약물 개발 단계부터 라이선스를 고려하여 후보물질을 탐색하고 개발을 진행하는 경우, 세포유전자치료제의 라이선스와 관련된 몇 가지 특이사항 등을 고려하여야 한다고 했다. 

 

임화경 메디팁 상무는 한·미·일·EU의 신약 개발 규정을 비교하며 해외 임상 공략 포인트를 짚었다. 임 상무는 "유럽은 허가과정이 14개월로 알려져 있지만, 실제로는 거의 17개월이 소요된다. 허가에 소요되는 상대적으로 시간이 길다"며 "반면 미국의 경우 일반적으로 12개월, 우선심사는 8개월이 소요되며, 해당 기간이 만료되는 시점에 바로 결과가 나온다"고 설명했다.

 

 

그는 해외임상을 준비하는 신약 개발자와 기업에 다음과 같은 노하우도 소개했다. ▲비용을 최소화할 수 있도록 준비할 것 ▲우선 미국을 목표로 할 것 ▲사전/대면 상담 시 수월하도록 언어문제를 해결할 것(비영어권 국가 포함) ▲미국 IDN 승인은 효능보다 안정성을 우선시하는 점을 고려할 것 ▲미국 허가 시 SPA 협정과 희귀의약품 지정 제도를 활용할 것 ▲일본 진출 시 PMDA 심사 요구사항에 대한 준비를 할 것 등이다.

 

임현진 씨앤알 리서치 이사는 임상 시험 계획은 관계 당국의 승인을 받기 위한 정확하고 신뢰할 수 있는 자료와 결과를 얻기 위해서는 임상시험의 계획, 실시, 모니터링, 점검, 자료의 기록 및 분석, 임상시험결과 보고서 작성 등이 필요하며, 각 단계별 품질관리가 수반되어야 한다고 밝혔다. 임상시험은 하나의 프로젝트로 관리되어야 한다고 설명하며 임상시험 프로젝트의 성공적인 완료를 위하여 단계별 소요시간의 세분화 및 임상시험 종료 일정을 set-up 해야하고 이를 위한 임상시험 계획 및 임상시험 운영에 대한 단계별 가이드를 제시하였다.

 

 

전세계 임상허가 속도전, GMP 생산 인프라는 필수

 

 

김연수 충남대 교수는 가속화되고 있는 첨단바이오의약품 개발 시장에서 'GMP(Good Manufacturing Practice) 생산 인프라'의 중요성을 강조했다. 첨단바이오의약품 개발엔 필수적인 '벡터'가 사용되고, 벡터 선택에 따라 효능과 속도가 차이를 보인다. 대표적인 예로 주노 테라퓨틱스와 노바티스의 속도전 구도가 바로 이 벡터에 의해 뒤집어졌다고 했다.

 

김 교수에 "앞으로 품목허가를 앞두고 있는 신약들이 많고, 점점 더 다양해지고 있다"며 "때문에 CMO와 CRO의 인기가 치솟고 있다. 비용은 점점 올라가고, 연단위로 기다리는 경우도 허다하다"며 이를 해결할 수 있는 GMP 시설 지원책이 필요하다고 강조했다.

 

그는 "미국에서 1995년~2004년 운영된 NGVL(National Gene Vector Laboratories)은 실비만 받거나, 최소비용만 측정해 연구자들을 지원했다. 지금도 NGVB 같은 프로그램이 꾸준히 운영 중이다"라며 "국내에서도 첨단바이오의약품 개발이 활발해지고 있고, 연구자들의 부담을 덜어줄 정책이 필요하다"고 설명했다.

 

현재 충남대엔 '유전자의약 오픈 이노베이션센터' 구축 사업이 진행되고 있다. 유전자의약 오픈이노베이션 센터에선 신약 특성에 맞는 벡터를 디자인하고, 공정을 거쳐 소·대용량에 따라 생산한다. 또한 유효성과 안전성 검증과정을 거쳐 신약의 완성도를 높여갈 예정이다.

 

 

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차기원 센터장 대행은 "첨단바이오의약품 개발 시장이 급속도로 성장하고 있는 가운데, 우리나라에 맞는 전략이 필요하다"며 "CoGIB 사업에 참여하고 있는 4개 기업을 비롯해 후속 기업들이 속도를 낼 수 있도록 돕겠다"는 의지를 밝혔다.

 

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출처: http://cogib.tistory.com/291?category=701559 [CoGIB Blog 'Stem&Gene Story'] 

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